درمان دهان و دندان عملکرد لوزالمعده و علائم موجود در سندرم ولرام را بهبود می بخشد

وعده های غذایی اصلی:

• AMX0035 در 48 هفته در گروه کوچکی از بزرگسالان مبتلا به سندرم ولفرام به طور قابل توجهی بهبود یافته است.
• این علائم در نه از 10 بزرگسال در 48 هفته مشاهده شد.

درمان خوراکی برای درمان سندرم ولفرام از عملکردهای لوزالمعده به طور قابل توجهی بهبود یافته و علائم بهبود یافته ارثی در 24 و 48 هفته برای بیشتر شرکت کنندگان در مرحله دوم تجربه شده است.

هیچ درم، معتبر از سازمان غذا و داروی برای سندرم ولفرام وجود ندارد ، یک بیماری نادر که براساس آن ، اعصاب را تحریک می کند. Fumihiko Urano ، دکتر ، دکترا ، استاد پزشکی ساموئل شیشتر و استاد آسیب شناسی و مصونیت در دانشکده پزشکی در دانشگاه واشنگتن. در نتایج محاکمه هلیوس که در کنفرانس مش، انجمن اروپایی غدد درون ریز برای کودکان و جامعه غدد درون ریز اروپا ارائه شده است ، اورانو و همکارانش نشان دادند که AMX0035 (داروهای امیلی،) ، و با درمان عواقب در فنیلبرم و 48 دهان همراه است. همانطور که قبلاً Healio گزارش شده بود ، AMX0035 FDA در سال 2020 یک یتیم را به سندرم Wolfram منصوب کرد.

اورانو به Healio گفت: “برای افراد و خانواده های آسیب دیده از سندرم ولفرام ، این نتایج نشانه م،ی داری از اعمال این اختلال تدریجی م،ب را ارائه می دهد.”

Helios یک مرحله 2 بود که یک تجربه نام باز است که 12 نفر را بین 17 سال یا بالاتر با تشخیص نهایی سندرم ولفرام و تحریک پپتید C 0.2 نانوگرم در میلی لیتر یا بالاتر در پایه و دیابت تحت درمان با انسولین به دلیل سندرم ولفرام ثبت کرده است. پس از معاینه 4 هفته ، گروه مطالعه به مدت 48 هفته AMX0035 را دریافت ،د. نتایج در 24 و 48 هفته مورد بررسی قرار گرفت. نقطه پایان اصلی آزمایش تغییر در پپتید C دوره معاینه بود. انتهای ثانویه شامل HBA1C ، دوز انسولین روزانه ، زمان در محدوده است که با نظارت بر گلوکز مداوم و تصحیح بینایی بیشتر اندازه گیری می شود.

پیشرفت در اقدامات متعدد

11 شرکت کننده وجود داشتند که در 48 هفته در این دادگاه ماندند و در تجزیه و تحلیل هر پروتکل قرار گرفتند. منطقه بهتر C تحت منحنی عملکرد گیرنده 34.5 دقیقه*یک ng/ml در 48 هفته در مقایسه با دوره معاینه بهبود می یابد (پ = .026). اوج پپتید در زمان کمتری با AMX0035 در مقایسه با دوره معاینه به دست آمد.

HBA1C در 24 هفته با 0.16 درصد درصد و 0.4 درصد در 48 هفته نسبت به دوره معاینه کاهش یافته است ، اگرچه این تغییرات به اهمیت آماری نمی رسد ((پ = .1). زمان در محدوده با گلوکز بین 70 میلی گرم در دسی لیتر و 180 میلی گرم در دسی لیتر 5.7 درجه سانتیگراد در 24 هفته و 9.6 درجه سانتیگراد در 48 هفته افزایش یافته است. تغییر زمان از نظر آماری به طور قابل توجهی نبود (پ = .135).

هشت نفر از 11 نفر وجود داشتند که تجربه را با ثبات یا افزایش شدت یادداشت های خود از معاینه تا پیگیری نهایی خود به پایان رسانده اند ، اگرچه این دیدگاه برای گروه کامل مطالعه به طور قابل توجهی بهبود نمی یابد.

بهبود در علائم سندرم ولفرام توسط نه شرکت کننده در 24 هفته گزارش شده است. همه پاسخ دهندگان برای AMX0035 در ارزیابی خود در نظر گرفته شده اند. علائم بهبود یافته توسط شش از 10 شرکت کننده در 48 هفته گزارش شده است ، و پزشکان از بهبود علائم در نه از 10 بزرگسال گزارش کرده اند.

اورانو گفت: “برجسته ترین چیز ، وسعت تأثیر آن برای درمان با AMX0035 از طریق نتایج متعدد مربوط به پیشرفت بیماری بود که عمیقاً مورد توجه افراد مبتلا به سندرم ولفرام قرار گرفته است.” “ما نه تنها در عملکرد لوزالمعده ، همچنین شاهد پایداری مداوم یا بهبود مداوم هستیم ، بلکه کنترل قند خون ، بینایی و علائم جامع را نیز کنترل می کنیم. این پاسخ گسترده به دلیل پیچیدگی سندرم ولفرام به ویژه دلگرم کننده است.”

داده های ایمنی

بیشتر حوادث منفی درمان با AMX0035 از نظر طبیعت سبک یا متوسط ​​بود. اسهال رایج ترین واقعه منفی بود که در 58.3 ٪ از گروه مورد مطالعه اتفاق افتاد. هیچ واقعه منفی وجود ندارد که منجر به وقف داروها شود و هیچ واقعه ای منفی جدی گزارش نشده است.

مطابق کامیل پدروسیان ، دکترا در پزشکی ، شرکت داروسازی ، مقامات ارشد پزشکی ، این شرکت قصد دارد در مورد طراحی تجربه مرحله سوم برای ادامه تحقیقات AMX0035 به ،وان یک درمان احتمالی برای سندرم ولفرام ، سازمان غذا و داروی (FDA) را ملاقات کند.

مرجع:

برای اطلاعات بیشتر:

اوراستار، دکتر ، دکترا ، به آن می توان به [email protected] دسترسی پیدا کرد.

من آن را منتشر کردم:

منابع/افشای

فروپاشی

منبع:

اورانو F و دیگران. خلاصه P22. در این کنفرانس مش، انجمن اروپا برای غدد درون ریز غدد درون ریز برای کودکان و انجمن اروپایی اندوکار،وژی ، 10-13 مه ، 2025 ؛ کپنهاگ ، دانمارک.

افشای اطلاعات: Bedrosian یک کارمند در داروسازی Amylyx است. اورانو گزارش می دهد که به ،وان عضو هیئت مدیره مشاوره برای درمان بیولوژیکی زمرد عمل می کند.

یک موضوع را به هشدارهای ایمیل اضافه کنید

هنگام انتشار مقاله های جدید ، یک ایمیل دریافت کنید

لطفاً هنگام انتشار مقالات جدید ، آدرس ایمیل خود را برای دریافت ایمیل ارائه دهید بشر

<،on type="،on" cl،="btn btn-primary" data-loading-text="Loading <i cl،=" fa="" fa-spinner="" fa-spin="">data-work = “مش، شدن”> مش، شدن

ما نتوانستیم درخواست شما را اداره کنیم. لطفا بعداً دوباره امتحان کنید. اگر همچنان به این مشکل رسیدید ، لطفاً با [email protected] تماس بگیرید.

<،on data-dismiss="modal" cl،="btn btn-primary btn-lg btn-block">بازگشت به هیلو